Avanço financiado pelo NIH reduz o CRISPR para entrega precisa no corpo

Um sistema menor de edição genética poderia expandir as opções de tratamento para câncer, ELA e outras doenças. Uma equipe de pesquisa financiada pelos Institutos Nacionais de Saúde (NIH) descobriu um sistema aprimorado de edição genética CRISPR que poderia permitir a entrega direcionada dentro do corpo humano, um passo fundamental para um uso clínico mais amplo.

Os pesquisadores identificaram uma enzima que ocorre naturalmente, Al3Cas12f, que é pequena o suficiente para caber em vetores de vírus adeno-associados, um método líder de entrega direcionada para terapias genéticas. A entrega inteligente de sistemas de edição genética é uma noção poderosa com amplas implicações clínicas, e esta descoberta científica básica nos leva a um passo significativo em direção a esse futuro”, disse Erica Brown, Ph.

Em comparação com os outros que analisamos, o Al3Cas12f basicamente vem pré-montado e pronto para uso logo após a produção de suas peças”, disse o autor correspondente David Taylor, Ph. A equipe então projetou uma variante, conhecida como Al3Cas12f RKK, que melhorou significativamente a eficiência de edição de menos de 10% para mais de 80% nos alvos testados.

Numa região do genoma comumente editada, a eficiência atingiu 90%. Das muitas variantes que a equipe produziu, Al3Cas12f RKK se destacou das demais.

Esta pesquisa foi apoiada em parte pelo NIGMS através da concessão R35GM138348. Para obter mais informações sobre os programas de pesquisa e treinamento do Instituto, visite https: //www. nigms. nih. gov.

Sobre os Institutos Nacionais de Saúde (NIH): O NIH, a agência de pesquisa médica do país, inclui 27 institutos e centros e é um componente dos EUA.

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